エディタのゲノムCRISPRる筋ジストロフィー治療
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編集CRISPRゲノムを繰り返し治療に用いられ様々な異常です。 現在の編集の方に科学誌アラートを報告するCRISPRと、その有効性を実証した。 この時の治療にDuchenne筋ジストロフィーします。
Duchenne筋ジストロフィー（呼ばれる筋ジストロフィー Becker）は、遺伝子疾患関連変異遺伝子のDMDは、符号化のタンパク質dystrophinます。 疾患のリンクがX染色体により近位筋肉の弱さによる変性は筋線維です。 などの患者を早期に年齢る能力は失われる歩30年以内のものが大半の開発を心肺障害は、多くの死因です。 すべての複雑なように、DMD遺伝子のはたくさんの"部品"のエキソンを使用することによって損傷を形成し、その原因となる欠陥の遺伝子です。
研究者からのテキサス大学との共同僚からのロイヤル獣医学部ロンドンの使用はかなり面白いアプローチを抜けのエクソン(エクソン-スキッピング)です。 であることができなくなること13%の患者さんの読み遺伝子に戻すことができ除去することによりエキソンの51ます。 の研究では犬のビーグル犬種を同一の病気やその開発は、同じ遺伝子の損傷につながると同じ結果をもたらす。
スキーマの回復dystrophin遺伝子エクソンの飛びや復元の整合性
とみCRISPRシステムを実施した2つの実験:第二つの子犬からの遺伝子の影響を受けDMD腿筋に導入したウイルス粒子のCRISPR後6週間た試験を測定した。 この筋組織の生産開始dystrophinの合計は、60%がります。 第二の実験は、他の子犬の血液と同じ粒子を注入し、筋肉です。 後8週間のdystrophinに達した濃度の最大50%通常は1パピーは、最大90%の通常のパピーします。
しかし、もしそのような印象的な結果によれば、科学者の治療に用いCRISPRが必要で、非常に長い試みは、現在では不明であるかの濃度のタンパク質の筋肉は内閣府令第三百七条に基づいて正しいレベルに及ぼす影響に身体全体としています。
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