Con l'aiuto della terapia genica per la prima volta è riuscito a impedire lo sviluppo di cecità
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Come riporta la rivista Nature Communications, un gruppo di biologi degli stati UNITI per la prima volta ha potuto curare la completa cecità congenita nei topi. Secondo le assicurazioni pubblicazione, è riuscito grazie all'utilizzo dell'editor del genoma CRISPR/Cas9. Con il suo aiuto rimosso il gene difettoso responsabile per lo sviluppo di cecità.
Ancora dalla biologia sappiamo che gli occhi di alcuni mammiferi contengono nella loro composizione coni e bastoncelli. Coni permettono di distinguere i colori, e le bacchette sono responsabili per la cosiddetta visione crepuscolare, cioè permettono di distinguere i contorni e gli oggetti in condizioni di scarsa illuminazione. Ma c'è di bastoni e un'altra funzione: essi sostengono e nutrono il resto delle cellule della retina, e la loro distruzione provoca la morte di tutta la retina e la perdita della vista. La maggior parte delle mutazioni genetiche associate con la perdita di vista, di solito colpisce le bacchette, e l'uomo di solito perde prima visione crepuscolare, e poi la capacità di vedere il mondo e alla luce del colore.
Come è riuscito a scoprire gli esperti, il processo di crescita del coni e bastoncelli gestisce il gene Nrl. Se questo gene rimuovere durante la formazione dell'embrione, si pone la retina, i coni in cui non si muore, nonostante la mancanza di bastoni. Sulla base di questo, i biologi hanno creato un retrovirus mediante genomico editor CRISPR/Cas9, заражавший e удалявший gene Nrl di DNA bastoni. Nel corso di una serie di esperimenti su tre gruppi di topi con una varietà di DNA mutazioni, la rimozione del gene ha portato all'arresto di distruzione della retina. Alla fine i roditori hanno perso la capacità di vedere al buio, ma non hanno perso la vista durante il giorno.
Nonostante la prospettiva di una simile tecnologia, sicurezza genomico editor CRISPR/Cas9 per l'uso per scopi medici ancora non confermata, e il suo uso per modificare il DNA non è ancora approvato e provoca molto acceso dibattito nella comunità scientifica.
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