जीन थेरेपी का उपयोग करने का प्रयास करने के लिए अल्जाइमर रोग को रोकने

कोई भी यकीन के लिए पता है क्या कारण बनता है अल्जाइमर रोग. लेकिन एक तथ्य के बारे में इस रोग का अधिग्रहण लगभग अकाट्य स्थिति है । पर निर्भर करता है जो के संस्करण APOE जीन आप के वारिस के जोखिम को मस्तिष्क रोग हो सकता है दो बार औसत से नीचे — या 12 गुना अधिक है । APOE कभी कभी कहा जाता है "जीनोम की विस्मृति", और वह तीन संस्करणों: 2, 3 और 4. संस्करण 2 जोखिम को कम कर देता मनुष्य के लिए; 3 — औसत; 4 — खतरा बढ़ जाता है काफी.

जोखिम है कि इतना महान है डॉक्टरों से बचने के निरीक्षण के APOE क्योंकि एक बुरा परिणाम हो सकता है परेशान व्यक्ति और वहाँ कुछ भी नहीं तुम क्या कर सकते हैं इसके बारे में. वहाँ कोई इलाज नहीं है, और जीन बदला नहीं जा सकता.

आप कर सकते हैं?

वहाँ एक इलाज के लिए अल्जाइमर आनुवंशिक रूप से है?

अभी तक नहीं है । लेकिन डॉक्टरों से न्यूयॉर्क का कहना है कि मई में शुरू, वे परीक्षण शुरू हो जाएगा एक नई जीन थेरेपी में जो लोगों के साथ बुरा जीन APOE दे देंगे एक बड़ी खुराक संस्करण के जोखिम को कम करने.

यदि यह मदद करता है करने के लिए धीमी गति से धीमी गति से कमी मस्तिष्क की बीमारी है, जो लोगों में पहले से ही अल्जाइमर रोग, अंत में यह करने के लिए नेतृत्व करेंगे की संभावना रोग को रोकने. क्लिनिकल परीक्षण, एलईडी द्वारा रोनाल्ड क्रिस्टल के वेल कॉर्नेल चिकित्सा मैनहट्टन में, का प्रतिनिधित्व करता है एक नई रणनीति के खिलाफ मनोभ्रंश, के रूप में अच्छी तरह के रूप में एक नया मोड़ में जीन थेरेपी. ज्यादातर प्रयासों को बदलने के लिए जीन पर निर्भर है कि वायरस ले कि डीएनए के निर्देश में मानव कोशिकाओं को संबोधित करने के उद्देश्य दुर्लभ रोगों ऐसे हीमोफिलिया के रूप में, जगह से एक एकल दोषपूर्ण जीन है ।

लेकिन आम बीमारियों में से एक इस तरह वहाँ है कोई एकल कारण क्यों जीन थेरेपी कभी नहीं किया गया है विशेष रूप से आशाजनक है । व्यापार समूह गठबंधन के लिए पुनर्योजी चिकित्सा का दावा है कि वर्तमान में कोई जीन उपचार नहीं किया जाता पर रोगियों के साथ अल्जाइमर.

"यह लगता है कि करने के लिए पथ मानव में क्लिनिकल परीक्षण लंबे समय से हो जाएगा, लेकिन वहाँ एक तत्काल आवश्यकता है के लिए किसी भी उपचार कहते हैं," कीरन Musunuru, प्रोफेसर मेडिकल स्कूल के विश्वविद्यालय के पेन्सिलवेनिया. वह अध्ययन आनुवंशिक तरीकों के हृदय रोगों के उपचार और कहते हैं कि, प्रयोग अनुसूचित न्यूयॉर्क में, का प्रतिनिधित्व करता है एक नई श्रेणी के लिए जीन थेरेपी, जो उद्देश्य के लिए नहीं है इलाज है, लेकिन करने के लिए जोखिम को कम करने के लिए भविष्य में रोग स्वस्थ लोगों को है ।

क्रिस्टल कहते हैं, उसकी योजना भी नजरअंदाज बारे में बहस का असली कारण अल्जाइमर रोग बन गया है, जो एक क्षेत्र के सपने बहु अरब डॉलर है, जो खो देते हैं और दवा कंपनियों, और रोगियों है । जनवरी में, Roche बंद कर दिया के दो बड़े अध्ययन के एंटीबॉडी, जो थे करने के लिए चाहिए को स्पष्ट गुणों के बीटा-amyloid सजीले टुकड़े हैं, के बाद से सिद्धांत है, जो दावा किया है कि इन सजीले टुकड़े के चारों ओर न्यूरॉन्स के उद्भव के लिए नेतृत्व अल्जाइमर.

"क्षेत्र में वहाँ रहे हैं कई जो दृढ़ता से मानना है कि के लिए दोष amyloid कहते हैं," क्रिस्टल. दूसरों का मानना है कि दोष के लिए अन्य प्रोटीन ताऊ tangles जो कर रहे हैं में पाया मरने न्यूरॉन्स. "जवाब होने की संभावना है खोजने के लिए मुश्किल है । दृष्टिकोण हम चुना है, पर ध्यान नहीं देता यह सब देखता है और इस स्थिति का एक आनुवंशिक बिंदु से देखने की है।"

टीम के क्रिस्टल पर निर्भर करता है, 25 साल की खोज की है । 1990 में, ड्यूक विश्वविद्यालय के वैज्ञानिकों ने खोज की है कि प्रोटीन संलग्न किया जा सकता करने के लिए amyloid सजीले टुकड़े हैं. और वे पहचान की है, अपोलीपोप्रोटीन ई इनकोडिंग है, जो APOE जीन. Sequeira इस जीन में 121 रोगियों में, वे पाया है कि एक अलग संस्करण — APOE4 — बेवजह वितरित किया गया उन लोगों के लिए रोग से पीड़ित हैं ।

इस के समारोह के जीन अभी भी अच्छी तरह से समझ नहीं है (यह एक भूमिका निभाता है के परिवहन में कोलेस्ट्रॉल और वसा), लेकिन के रूप में अपनी स्थिति के लिए एक जोखिम कारक बनी हुई है डरा देता है । के अनुसार, अल्जाइमर एसोसिएशन, लगभग 65% के साथ लोगों को अल्जाइमर है, कम से कम एक प्रतिलिपि के खतरनाक जीन. के लिए पैदा हुए लोगों के साथ की दो प्रतियां उच्च जोखिम है, एक प्रत्येक माता पिता से पागलपन लगभग गारंटी है, तो वे काफी लंबे समय रहते हैं.

हालांकि, कुछ लोगों को विरासत में एक 4 और एक 2, संस्करण जीन के कम जोखिम के साथ. इन लोगों को कर रहे हैं करने के लिए करीब औसत जोखिम, सुझाव है कि सुरक्षात्मक संस्करण जीन की क्षतिपूर्ति के लिए जोखिम.

इस प्रभाव पर डॉक्टरों वेल कॉर्नेल मैं नकल करने की कोशिश. वर्तमान में, केंद्र के लिए लग रही है लोगों के साथ दो प्रतियों जीन के उच्च जोखिम में, खो दिया है, जो स्मृति या यहां तक कि अल्जाइमर. अनुसार करने के लिए क्रिस्टल, के बारे में एक महीने के बाद पहली बार स्वयंसेवकों को प्राप्त होगा एक जलसेक में रीढ़ की हड्डी के अरब वायरस के जीन ले जाने के 2.

<पी>परीक्षण के आधार पर बंदरों पर, क्रिस्टल उम्मीद है कि वायरस फैल जाएगा "हैप्पी जीन" में कोशिकाओं के दौरान, रोगी के मस्तिष्क है. चूहों में इसी तरह इलाज किया गया, और कृन्तकों संचित कम amyloid मस्तिष्क में.

इस रणनीति के अनुसार, शोधकर्ता, पर निर्भर नहीं करता है के बारे में ज्ञान के साथ वास्तव में क्या रोग का कारण बनता है । "अल्जाइमर में हम कर रहे हैं को आकर्षित करने के लिए सबूत के आनुवंशिक जानपदिक रोग विज्ञान," वह कहते हैं । "तो रणनीति है: हम कर सकते हैं के लिए प्रायश्चित करने के लिए मस्तिष्क E2? हम बुनियादी ढांचे, इसलिए हमने सोचा, क्यों नहीं? इस समस्या के हल के तंत्र का रोग है।"

"की अवधारणा तर्कसंगत" कहते हैं । "अगर यह काम करता है व्यक्ति के साथ एक और सवाल है."

न्यूयॉर्क का अध्ययन किया जाएगा प्रारंभिक. क्रिस्टल ने कहा है कि उनकी टीम यह निर्धारित करने की जरूरत कामकाज और कहा कि जीन में किस स्तर पर यह पता लगाया जा सकता है । डॉक्टरों ले रोगियों के मस्तिष्कमेरु द्रव और जाँच करें कि क्या यह शामिल है की उम्मीद मिश्रण प्रोटीन की उम्मीद की 4 प्रकार, लेकिन अब के साथ करने के लिए बराबर या अधिक से अधिकनंबर 2 में शामिल है ।

जब लोगों को शुरू करने के लिए भूल जाते हैं नाम और जहां आप कार की चाबियाँ, मस्तिष्क में परिवर्तन कर रहे हैं पहले से ही एक दर्जन से अधिक वर्षों है । इसका मतलब यह है कि रोगियों को जो शामिल हो गए अध्ययन पर भरोसा नहीं कर सकते । उनके लिए यह बहुत देर हो जाएगी.

इस के बावजूद, निधि के लिए एक इलाज खोजने अल्जाइमर दिया क्रिस्टल $ 3 लाख पर अनुसंधान. अंत में, आशा है कि मध्यम आयु वर्ग के लोगों के जीन के साथ जोखिम क्षेत्र में किया जा सकता है एक ही आनुवंशिक सेट । यहां तक कि एक छोटी सी कमी में जो गति के साथ परिवर्तन मस्तिष्क में होते हैं, मई के अंत में इस स्थिति को बदलने.

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