El Famoso editor de CRISPR-Cas9 se convirtió en un gran avance en la genética. Con su ayuda se ha hecho muchos descubrimientos. También se dio inicio a que el fenómeno de las "terapia génica". Sin embargo, el grupo de medicina de la universidad de california en san francisco, en colaboración con científicos de la universidad de california en berkeley planean ir más allá y comenzar a utilizar el editor de CRISPR como una herramienta "genómica de la cirugía para curar a la gente de raras enfermedades genéticas.
El hecho de que los diferentes defectos genéticos pueden ser bastante raras y ellos se enferma no hay mucha gente. Y esto significa que, por desgracia, desarrollar medicamentos para el tratamiento de estas patologías, no es rentable. Por supuesto, el desarrollo en este ámbito no se detienen por completo, pero debido a la falta de financiación van "más lento de lo deseado". Y aquí es donde puede venir en el editor del genoma.
"Imagine esa escena: la gente va al médico, donde el секвенирует su genoma, después de que se enteran de que tienen un trastorno genético. Y en lugar de decirles lo que necesitan para vivir con este trastorno, tenemos la tecnología, que realmente puede curar." — dicen los autores del trabajo.
Ahora, los científicos trabajan con las células, que se produjo enfermedades como вителиморфная distrofia muscular y la enfermedad de charcot-marie-Tuta. La primera es un trastorno del sistema visual que provoca la pérdida gradual de la vista, mientras que la segunda se caracteriza por la atrofia de los músculos de las extremidades, нейропатией y otro cerca de los síntomas. Pero los autores han elegido estas enfermedades no es por eso, y porque son bastante más "blancos fáciles", ya que son causadas por однонуклеотидными sustituciones en el mismo gen. Por lo tanto, el diseño de métodos de tratamiento es bastante simple. Ahora, los científicos trabajan en diferentes formas de "genómica de la cirugía y si sus experimentos de éxito — se puede esperar el desarrollo de métodos de tratamiento y las enfermedades más graves.
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