CRISPR öffnet den Weg für eine neue Behandlungsmethode — «Genomic Chirurgie»
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Der Berüchtigte Redakteur CRISPR-Cas9 wurde ein echter Durchbruch in der Genetik. Mit seiner Hilfe wurden viele Entdeckungen gemacht. Auch er legte den Grundstein für das Phänomen der «Gentherapie». Doch eine Gruppe von ärzten von der University of California in San Francisco in Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern der University of California in Berkeley planen, gehen Sie vor und starten Sie mit dem Editor CRISPR als Werkzeug «Genomic Chirurgie» um das heilen von Menschen von seltenen genetischen Erkrankungen.
Die Tatsache, dass verschiedene genetische defekte können sehr selten krank sind und Ihnen nicht so viele Menschen. Dies bedeutet, dass, leider, entwickeln die Medikamente zur Behandlung dieser Pathologien unrentabel. Natürlich ist die Entwicklung in diesem Bereich nicht vollständig gestoppt, aber wegen des Mangels der Finanzierung gehen «langsamer, als es wünschenswert wäre». Und genau hier kann es sinnvoll Genom-Editor.
«Stellen Sie sich folgende Szene: die Leute gehen zum Arzt, wo er секвенирует Ihr Genom, und dann werden Sie erkennen, dass Sie eine genetische Störung. Und anstatt Ihnen zu sagen, dass Sie Leben müssen mit dieser Störung, wir haben die Technologie, die wirklich heilen.» — sagen die Autoren.
Jetzt Wissenschaftler arbeiten mit Zellen, die erstaunt Krankheiten wie вителиморфная Degeneration und Krankheit Charcot-Marie-Tuta. Die erste ist eine Störung des visuellen Systems, die fortschreitende Verlust des Sehvermögens, und die zweite gekennzeichnet durch die Atrophie der Muskeln der Extremitäten, Neuropathie und noch eine Reihe von Symptomen. Aber die Autoren wählten diese Krankheiten nicht deshalb, sondern weil Sie sind eher «leichte Ziele», da durch однонуклеотидными Einwechslungen in einer gen. Deshalb entwickeln die Behandlungsmethoden ganz einfach. Jetzt sind die Wissenschaftler erarbeiten verschiedene Varianten der «Genomic Chirurgie» und wenn Ihre Experimente gelingen — Sie erwarten können Entwicklung und mehr Möglichkeiten zur Behandlung von schweren Krankheiten.
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