CRISPR відкриває шлях новим методом лікування — «геномної хірургії»
Source:Відомий редактор CRISPR-Cas9 став справжнім проривом в генетиці. З його допомогою було зроблено чимало відкриттів. Також він поклав початок такого явища, як генна терапія». Однак група медиків з Каліфорнійського університету в Сан-Франциско у співпраці з вченими Каліфорнійського університету в Берклі планують піти далі і почати використовувати редактор CRISPR в якості інструменту «геномної хірургії» для того, щоб виліковувати людей від рідкісних генетичних захворювань.
Справа в тому, що різні генетичні дефекти можуть бути досить рідкісними і ними хворіє не так багато людей. А це означає, що, на жаль, розробляти препарати для лікування цих патологій невигідно. Звичайно, розробки в цій сфері не припинено повністю, але через нестачу фінансування йдуть повільніше, ніж хотілося б». І саме тут може стати в нагоді редактор геному.
«Уявіть таку картину: люди йдуть до лікаря, де той секвенирует їх геном, після чого вони дізнаються, що у них є генетичний розлад. І замість того, щоб говорити їм, що їм потрібно жити з цим розладом, у нас є технологія, яка може реально вилікувати їх.» — говорять автори роботи.
Зараз вчені працюють з клітинами, які вражені такими захворюваннями, як вителиморфная дистрофія і хвороба Шарко-Марі-Тута. Перша являє собою розлад зорової системи, що викликає поступову втрату зору, а друга характеризується атрофією м'язів кінцівок, нейропатією і ще рядом симптомів. Але автори вибрали ці хвороби не тому, а тому, що вони є досить легкими мішенями», так як викликані однонуклеотидными замінами в одному гені. Тому розробляти методи лікування досить просто. Зараз вчені відпрацьовують різні варіанти «геномної хірургії» і якщо їх експерименти увінчаються успіхом — можна очікувати розвитку способів лікування і більш серйозних захворювань.
Цю та інші новини ви можете обговорити в нашому
Більше:
Венера має газ, вироблений мікробами. Вчені знайшли іноземців?
Був припущення, що може бути життя на Венери Протягом багатьох років вчені шукають життя на Марсі. Але хто знає, може вони там не дивляться? У 2017 році дослідники з США та Великобританії почали шукати ознаки життя на Венері, яка є другою за величино...
Чи може мелатонін допомогти лікувати коронавірус?
Деякі лікарі вважають, що гормон сну допомагає при коронавірусі Схоже, що в переліку потенційних методів лікування COVID-19, які дослідники запропонували протягом декількох місяців пандемії, ще одне поповнення: мелатонін. Лікар в Техасі каже, що він ...
Що таке "гормон любові" і хто його не вистачає?
Окситоцин - гормон любові Людське тіло виробляє величезну різноманітність гормонів, кожен з яких виконує своє завдання. Наприклад, багато відомих ендорфінів приносять людям відчуття радості, а надлишок кортизолу сигналізує про стресовий стан людини. ...
Новини
Виявлені структури, що володіють великим регенеративним потенціалом, ніж стовбурові клітини
Стовбурові клітини вже досить давно (і навіть дуже успішно) використовуються до, так званої, регенеративній медицині. Однак, як з'ясувалося, є в нашому організмі і більш досконалі структури, які зможуть дати новий поштовх розвитку...
NASA провела випробування парашута для посадки на Марс
В даний момент американське аерокосмічне агентство NASA щосили готується до місії Mars 2020. В рамках запланованих серій випробувань нещодавно відбувся третій (і завершальний) етап тестування парашутної системи ASPIRE (Advanced Su...
T. rex кусав з неймовірною силою: в два рази сильніше, ніж будь-яка жива істота
Смертоносна комбінація потужного укусу, сильних зубів і пережовування дозволяла гігантським хижакам — T. rex — буквально розщеплювати кістки своїх жертв, з'ясували вчені. Кістки мають внутрішню поживну порожнину, заповнену кістков...
Дивна хмара над Марсом виявилося водяною парою, а не виверженням
Позавчора про дивну хмарі, яке з'явилося над поверхнею Червоної планети, нагадує шлейф. Загадкове фото було опубліковано Європейським космічним агентством, його зняв орбітальний апарат Mars Express. Шлейф був викинутий 20-кілометр...
Вчені зі Стенфорда придумали, як отримувати з вуглекислого газу вуглеводневе паливо
Викиди вуглекислого газу в атмосферу за останні кілька десятків років дуже сильно підкосили екологію нашої планети. Тому проводиться все більше розробок у сфері створення засобів для зниження кількості викидів вуглекислого газу. А...
Особливість поверхні астероїда Рюгу ставить під загрозу місію японського зонда
Виявлена особливість поверхні астероїда Рюгу ставить під сумнів успішність місії японського космічного зонда «Хаябуса-2», основна мета якого полягає в зборі зразків його ґрунту. Раніше ми вже повідомляли, що на поверхню астероїда ...
На поверхні одного з супутників Сатурна вчені виявили дивні розлучення
Аналізуючи дані, зібрані космічним зондом «Кассіні» аерокосмічного агентства NASA, місія якого феєрично , вчені виявили досить цікаву деталь, пов'язану з Дионой – природним супутником газового гіганта Сатурн. Виявляється, що повер...
Чому нам потрібно перестати плутати людський і машинний інтелект
Нам вже звично чути такі фрази, як «машинне навчання» і «штучний інтелект». Ми думаємо, що хтось зумів відтворити людський розум всередині комп'ютера. Це, звичайно, неправда. Але частково причина, по якій ця ідея так поширена, поя...
Крихітні восьминоги-вбивці нагадали про забруднення океанів
На Землі налічується величезна кількість живих істот різних розмірів і видів. Вчені постійно вивчають їх і нерідко роблять несподівані відкриття. Наприклад, в лютому 2018 року вони дізналися що морські зірки, які живуть в океанах,...
Ginkgo Bioworks хоче перетворити людські клітини в «фабрики на вимогу»
Для виробництва ліків і різних продуктів хімічної і фармацевтичної промисловості сьогодні використовуються величезні заводи, на яких відбуваються сотні хімічних перетворень для створення потрібних інгредієнтів. Але ж давно відомо,...
Вчені спостерігають за дивним хмарою над поверхнею Марса
Вже більше місяця космічний апарат Європейського космічного агентства спостерігає за дивним шумом, схожим на шлейф, що розташувався над поверхнею Червоної планети. Вчені кажуть, що місце розташування хмари не змінюється з 13 верес...
Нова модифікація CRISPR зможе відредагувати до 50 відсотків геному
Редактор геному CRISPR став дуже важливим інструментом в медичних дослідженнях і в кінцевому підсумку може мати значний вплив на різні галузі: від сільського господарства до лікування цілого оберемка спадкових захворювань. Однак і...
Між струнними теоретиками розгорілася суперечка: що, якщо темна енергія не постійна?
Гарвардський фізик Кумран Вафа — один з найсильніших прихильників теорії струн. Але цього літа інші теоретики струн накинулися на його останнє речення, яке може дискредитувати їх ідеї, засновані на десятирічному припущенні, що тем...
Виявляється, електрон майже ідеально круглий. Що це означає для фізики?
Електрони майже ідеально круглі. Це показало дослідження, опубліковане днями в журналі Nature. Чому це важливо? Тому що більш сплюснута форма могла б натякнути на присутність невидимих субатомних частинок. І значить, цей результат...
Астрономи виявили наймолодший пульсар Чумацького Шляху
Використавши дані, отримані космічної рентгенівської обсерваторії «Чандра» аерокосмічного агентства NASA група американських астрономів підтвердила наявність самого молодого пульсара нашої галактики. Відкриття може надати дослідни...
Експериментальний «коктейль» з відомих ліків продовжив життя живого організму в 2 рази
У сфері боротьби зі старінням і створення нових методів омолодження і продовження життя проведено вже чимало експериментів. Але всі вони пов'язані з розробкою чогось нового (а значить дорогої та недоступної). Проте група дослідник...
Як колір шерсті лабрадорів впливає на тривалість їхнього життя?
Дослідження, результати якого опубліковані в журналі Canine Genetics and Epidemiology, показало, що шоколадні лабрадорские ретривери часто відчувають проблеми зі здоров'ям і швидше вмирають, ніж собаки тієї ж породи, але з іншим к...
Виявлений «вимикач» отримання задоволення від вживання алкоголю
Одним з ключових чинників формування механізмів залежності в головному мозку є отримання позитивних емоцій. Наприклад, алкоголь, потрапляючи в мозок, впливає на вентральній область покришки (ventral tegmental area, VTA), також зва...
Десять пророкувань Хокінга, які він залишив у книзі після своєї смерті
Остання робота Стівена Хокінга, в якій розглядаються такі проблеми, як існування Бога або можливість подорожі в часі, була представлена в понеділок його дітьми, які намагалися закінчити книгу після смерті британського гіганта астр...
Новий препарат ефективно вирішує проблему нестачі кисню в крові
Кисень — основа нашого життя. Є більш чутливі до його відсутності тканини, є менш чутливі. Але в будь-якому випадку при нестачі цього важливого елемента органи (а потім і весь організм) довго не протягнуть. При порушенні над...
Примітка (0)
Ця стаття не має коментарів, будьте першим!