पहली बार वैज्ञानिकों ने सीधे संपादित जीनोम के अंदर रहने वाले एक मानव
Source:कर्मचारियों Benioff बच्चों के अस्पताल (UCSF Benioff बच्चों के अस्पताल) में ऑकलैंड में पहली बार के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका के परीक्षण के लिए एक तकनीक जीनोम संपादन सीधे शरीर में रहने वाले एक व्यक्ति का नहीं है, और शुरू करने से उसे अग्रिम में के लिए संपादित कोशिकाओं. डॉक्टरों जाने के लिए किया था पर इस तरह के एक जोखिम भरा कदम है क्योंकि रोगी से पीड़ित था एक असाध्य आनुवांशिक बीमारी से बचाने के लिए जो अन्य तरीकों यह संभव नहीं था. यह बहुत जल्दी है के लिए न्यायाधीश कि क्या यह संभव था करने के लिए डॉक्टरों की बीमारी को हराने के रूप में, पहले परिणाम के एक प्रयोगात्मक उपचार में खुद को साबित के बारे में दो महीने है ।
रोगी, जो करने के लिए सहमत हुए एक जोखिम भरा उपचार विधि से किया गया था ब्रायन मेडोक्स, से ग्रस्त है, जो हंटर सिंड्रोम. यह रूपों में से एक है के mucopolysaccharidosis, एक दुर्लभ पीछे हटने का X-लिंक्ड आनुवंशिक विकार से जिसके परिणामस्वरूप की कमी के कुछ एंजाइमों और संचय के लिए नेतृत्व प्रोटीन कार्बोहाइड्रेट परिसरों और वसा कोशिकाओं में. एक नियम के रूप में, यह प्रकट होता है, मनुष्यों में है जब केवल मामले में वह विरासत में मिली एक दोषपूर्ण जीन से दोनों के माता पिता है. रोग धीरे-धीरे शुरू होता है को प्रभावित करने के लिए अलग-अलग अंगों और ऊतकों, और इसके लक्षण दिखाई देते हैं में पहले से ही जीवन के दूसरे वर्ष है.
इससे पहले, शिकारी सिंड्रोम इलाज किया गया पूरी तरह प्रतीक के साथ, अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण और इंजेक्शन के कृत्रिम एंजाइमों. इस तरह के सहायक देखभाल की लागत के साथ रोगियों के लिए महंगा है और लागत की तुलना में अधिक 1, 00000 डॉलर एक वर्ष. डॉक्टरों पर ओकलैंड बच्चों के अस्पताल पर फैसला किया है एक प्रयोगात्मक उपचार के मामले में ब्रायन मेडोक्स है क्योंकि यह केवल है के लिए अपने जीवन कराना पड़ा 25 से अधिक सर्जरी को दूर करने के लिए सभी प्रकार के हर्निया, prorastanii हड्डियों रीढ़ की हड्डी में और अन्य अप्रिय प्रक्रियाओं. बेशक, 44 वर्षीय आदमी के लिए कुछ नहीं होता पर एक मौका है वसूली.
मुख्य अंतर के प्रयोगात्मक प्रक्रिया में था कि इस तथ्य के जीनोम में सीधे संपादित रोगी के शरीर. इससे पहले, संपादित करें हुई है से अधिक कोशिकाओं से निकाले जीव, या अलग से उगाया जाता है. कह के बजाय, आज के लोकप्रिय प्रौद्योगिकी के जीन संपादन CRISPR, शोधकर्ताओं का इस्तेमाल किया जस्ता उंगली Nucleases. यह परिचय शामिल है जीव में निष्प्रभावी वायरस ले जाने कोडित उपकरण के लिए जीनोम संपादन. उपकरण में संश्लेषित है जिगर की कोशिकाओं, और फिर शुरू होता है करने के लिए सक्रिय रूप से संपादित जीनोम का एक जीव है । यह आवश्यक है कि कम से कम 1% के जिगर की कोशिकाओं का अधिकार अर्जित की प्रतिलिपि आवश्यक जीन है । अन्यथा, उपचार अप्रभावी हो जाएगा.
के रूप में हम पहले कहा था, के परिणामों के प्रयोगात्मक उपचार मूल्यांकन किया जा सकता है दो महीने से पहले नहीं. खुद को ब्रायन मेडोक्स अच्छी तरह से पता है कि इस प्रयोग में खत्म हो सकता है कुछ भी नहीं है, लेकिन अभी भी आशा खोने नहीं है कि अपने जीवन के अंत में हो जाते हैं कम से कम एक छोटे से अधिक सहज और आसान है । अनुसार उसे करने के लिए, 15 साल के लिए वह इंतजार कर रहे थे, जब वैज्ञानिकों को जानने के लिए मानव जीनोम में सक्षम हो जाएगा करने के लिए उसे बचाने के लिए. ठीक है, हम चाहते हैं कि इस आदमी भाग्य अच्छा है और उम्मीद करते हैं कि उपचार वास्तव में लाभ होगा ।
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