La thérapie génique tentent d'appliquer pour la prévention de la maladie d'Alzheimer

Personne ne sait avec certitude ce qui conduit à la maladie d'Alzheimer. Mais un fait à propos de cette maladie a acquis la quasi irréfutable de l'état. Selon les versions du gène de l'APOE vous aurez, à un risque de maladie du cerveau peut être deux fois en dessous de la moyenne ou 12 fois plus. L'APOE est parfois appelé «le génome de l'oubli», et il arrive trois versions: 2, 3 et 4. Version 2 réduit le risque pour les humains; 3 — la moyenne; 4 — augmente le risque de radicalement.

Le Risque est si grand que les médecins évitent de vérifier l'état de l'APOE, car un mauvais résultat peut contrarier la personne — et ne rien faire à ce sujet. Il n'existe aucun traitement, et les gènes ne sont pas modifiables.

Ou peut -?

est-il Possible de guérir la maladie d'Alzheimer génétiquement?

Jusqu'à ce que vous ne pouvez pas. Mais les médecins de New York disent que, depuis mai, ils vont commencer à tester une nouvelle thérapie génique, dans lequel les gens les plus malheureux des gènes APOE vont donner une énorme dose de version, qui réduit le risque.

Si cela peut aider à ralentir lent épuisement du cerveau de la maladie des gens qui ont déjà la maladie d'Alzheimer, en fin de compte, cela conduira à la possibilité d'éviter la maladie. Les essais cliniques, qui a dirigé Ronald Crystal de la faculté de médecine de Weill Cornell Medicine à Manhattan, constituent une nouvelle tactique contre la démence, ainsi qu'un nouveau tournant dans la thérapie génique. La plupart des efforts sur le remplacement des gènes, qui s'appuient sur les virus, subissant les instructions de l'ADN dans les cellules humaines, visent à l'élimination des maladies rares telles que l'hémophilie, par le remplacement d'un gène défectueux.

Mais j'maladies courantes n'est pas de ces simples raisons, par conséquent, la thérapie génique n'a jamais été particulièrement prometteur. Le groupe de négociation de l'Alliance for Regenerative Medicine affirme qu'à l'heure actuelle aucun des traitements ne sont pas les patients présentant la maladie d'Alzheimer.

«il Semble que le chemin d'accès aux essais cliniques sur des humains sera long, mais il ya un besoin urgent de tout traitement», a déclaré Kieran Мусунуру, professeur à l'école de médecine d'université de Pennsylvanie. Il étudie les méthodes génétiques le traitement des maladies cardio-vasculaires, et dit que l'expérience, prévue à New York, est une nouvelle catégorie de thérapie génique, dont le but n'est pas de guérir, mais de réduire les risques de l'avenir de la maladie chez des personnes en bonne santé.

Christal dit que son plan est également contourne le débat sur la vraie raison de la maladie d'Alzheimer, qui s'est développé dans le champ des miracles avec многомиллиардным chiffre d'affaires, qui perdent et les compagnies pharmaceutiques et les patients. En janvier, la Roche a arrêté deux grandes recherches d'anticorps, qui devaient clarifier les propriétés bêta-plaques amyloïdes, la dernière des théories, qui affirmait que ces plaques autour de neurones conduisent à l'apparition de la maladie d'Alzheimer.

«Dans le domaine il ya beaucoup de ceux qui croit fermement que le coupable est le amyloïde», dit Cristal. D'autres pensent que la faute d'une autre protéine tau pelotons dont a trouvé en meurent les neurones. «La réponse sera sans doute difficile à trouver. L'approche que nous avons choisi, ignore tout cela et examine la situation du point de vue génomique».

Lors de cette équipe Кристала s'appuie sur les 25 ans de l'ouverture. Dans les années 1990, les scientifiques de l'Université Duke étaient à la recherche de protéines qui pourraient être fixée à l'амилоидным plaquettes. Et ils ont l'apolipoprotéine e, qui est codée par le génome de l'APOE. Секвенируя de ce gène chez 121 patients, ils ont constaté que d'une version APOE4 — inexplicablement a été répandue chez les personnes souffrant de cette maladie.

La Fonction de ce gène n'est pas encore à la fin de l'compréhensible (il joue un rôle dans le transport du cholestérol et des graisses), mais son statut de facteur de risque reste intimidant. Selon l'Association Alzheimer, environ 65% des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer ont au moins une copie d'un dangereux gène. Pour les personnes nées avec deux copies de haut risque, une de chaque parent, la démence est presque garanti, si ils vivront assez longtemps.

Cependant, certaines personnes héritent d'un 4 et un 2, une version du gène à faible risque. Ces gens ont de plus près à la moyenne du risque, ce qui implique que la protection d'une version d'un gène compense le risque.

Cet effet les médecins de la faculté de médecine de Weill Cornell essaient de le copier. Actuellement, le centre est à la recherche des gens avec deux copies du gène à haut risque, qui ont déjà perdu la mémoire, ou même eu la maladie d'Alzheimer. Selon Кристала, environ un mois les premiers volontaires recevront des perfusions dans la moelle épinière des milliards de virus, porteuses d'un gène 2.

En se Basant sur des tests sur des singes, Christal attend que les virus étendront «happy» gène dans les cellules dans tout le cerveau du patient. Souris ont été exactement la même, et les rongeurs ont accumulé moins d'amyloïde dans le cerveau.

Cette stratégie, selon le chercheur, ne dépend pas de la connaissance de tout ce que provoque la maladie. «Dans Альцгеймере nous attire évidente génétique de l'épidémiologie», dit-il. «Donc, la stratégie est, si nous pouvons racheter un cerveau en E2? Nous avons pour cela l'infrastructure, c'est pourquoi nous avons pensé, pourquoi pas? Cela résout le problème du mécanisme de la maladie».

«le Concept de raisonnable», ajoute Christal. «Il va travailler avec la personne est une autre question».

New York étude sera pré. Christal dit que son équipe, vous devez déterminer fonctionne et ajouté un gène à un niveau où il sera possible de découvrir. Les médecins prennent des patients le liquide céphalo-rachidien et de vérifier si elle contient l'espérance d'un mélange de protéines attendu de type 4, mais maintenant, avec la supérieure ou égale àle nombre de замешанного 2.

À ce moment, quand les gens commencent à oublier les noms et où les clés de la voiture, les changements dans le cerveau passent déjà une douzaine d'années. Cela signifie que les patients qui se joignent à la recherche, ne peuvent pas compter sur beaucoup de choses. Pour eux, il sera trop tard.

Malgré cela, le Fonds de la recherche des médicaments de la maladie d'Alzheimer a publié Кристалу 3 millions de dollars pour la recherche. En fin de compte, il ya de l'espoir que les gens d'âge moyen avec des gènes dans une zone à risque peuvent être soumis unique génétique de la configuration. Même une petite réduction de la vitesse à laquelle les changements se produisent dans le cerveau, peut-être le temps de changer la situation.

Eh bien, espérons que tout se passera. Vous proposons de suivre l'actualité .