Edición de genes ha frenado el desarrollo de lateral амиотрофического esclerosis múltiple en ratones
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Se Considera incurable дегенеративное la enfermedad bajo el nombre de lateral амиотрофический esclerosis múltiple (también conocida como la enfermedad de charcot y la enfermedad de lou Герига) pudo frenar mediante la modificación de los genes de los ratones de laboratorio. Por primera vez, en las personas con esta enfermedad, entre los cuales el famoso científico , apareció una pequeña, pero aún así, la esperanza de que un día aparezca una "píldora mágica" capaz de cambiar su vida para mejor. Ya que la tecnología cada año se abre antes de que la medicina de las nuevas posibilidades que antes parecía algo de ciencia ficción.
Lateral амиотрофический esclerosis múltiple llegó a ser muy conocido no sólo por Хокингу, pero después de que el famoso virus de la promoción, en apoyo de la concienciación sobre esta enfermedad. Seguramente usted recuerda que en 2014 todo el internet llenaron videos del Ice Bucket Challenge, en el que las celebridades como Vino Diesel, Mark Zuckerberg, bill gates y el presidente barack obama опрокидывали en el mismo cubo de agua helada, echando al llamar a otras personas. Cada parte traducía en el fondo de la investigación de la enfermedad de 10 dólares. Finalmente, la promoción ha ayudado a recaudar más de 40 millones de dólares, lo que ha hecho posibles nuevas investigaciones de la enfermedad.
Los Investigadores de la universidad de california en berkeley publicó en el registro de los resultados de sus experimentos sobre ratones de laboratorio con mutantes humano el genoma de SOD1, responsable de aproximadamente el 20% de los casos de herencia lateral амиотрофического esclerosis múltiple. Editado con la ayuda de CRISPR/Cas9 genes eran llevados en las neuronas motoras de la médula espinal de los ratones con la ayuda de аденоассоциированных virus, casi totalmente seguras para los seres humanos. Las proteínas han hecho cortes en todos los sitios del genoma, después de lo cual las células incorporado en estos intervalos de nuevos libres de mutaciones de los genes.
Han генному edición de laboratorio secundario vivían en promedio en un mes más que el resto, que es un buen resultado, teniendo en cuenta que обладательницы мутировавшего gen vivían de no más de 4 meses. Los signos de la enfermedad BAJO estos ratones desarrollaron notablemente más lento. Por los propios investigadores reconocen que es, por supuesto, no significa que encontraron en el 100% de la cura de la enfermedad. Sin embargo, la metodología de los acervos de edición tanto por primera vez los ha acercado a la victoria sobre esta enfermedad.
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