Mit dem Editor des Genoms CRISPR geheilt muskulöse Dystrophie
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Bearbeiten des Genoms CRISPR schon mehrfach erfolgreich verwendet für die Behandlung von verschiedenen Anomalien. Und hier jetzt die Redaktion der Zeitschrift Science Alert berichtet, dass CRISPR wieder zeigte seine Leistungsfähigkeit. Dieses mal bei der Behandlung der Muskeldystrophie djuschenna.
Muskeldystrophie Duchenne (es trägt den Titel Muskeldystrophie Becker) ist eine genetische Krankheit, assoziierten mit einer Mutation im DMD-gen, das ein Protein kodiert дистрофин. Die Krankheit сцеплена mit X-Chromosom und zeichnet sich durch eine Schwäche der proximalen Muskulatur, verursacht durch Degeneration der Muskelfasern. Solche Patienten in einem frühen Alter verlieren die Fähigkeit zu gehen und zu 30 Jahren bei den meisten entwickelt sich eine kardiopulmonale Insuffizienz, die oft ist die Ursache des Todes. Alle noch dadurch verstärkt wird, dass das DMD-gen besteht aus vielen «teilen» (экзонов), die beschädigt werden in den Prozess der Bildung, und was bewirkt ein defekt im gen.
Wissenschaftler der Universität von Texas gemeinsam mit Ihren Kollegen vom Royal Veterinary College London haben die eher einen interessanten Ansatz, die als Durchlauf экзонов (exon überspringen). Er besteht darin, dass bei 13% der Patienten ablesen des Gens wiederhergestellt werden können durch die Entfernung von Exon 51. In den Studien nahmen die Hunde der Rasse Beagle, die über die gleiche Krankheit und für seine Entwicklung verantwortlich ist das gleiche gen, dessen Schaden führt zu den gleichen Folgen führen.
das Schema der Wiederherstellung des Gens distrofina Hilfe beim überspringen von Exon oder Wiederherstellung seiner Sequenz
Nur mit dem CRISPR-System durchgeführt wurde Experiment 2: in den ersten zwei Welpen mit betroffenen DMD-gen in икроножную Muskel eingeführt Viruspartikel mit CRISPR und nach 6 Wochen haben die Kontrollmessung. Es stellte sich heraus, dass im Muskelgewebe begann die Produktion distrofina insgesamt in 60% der Norm. In einem zweiten Experiment die beiden anderen Welpen haben im Blut die gleichen Partikel, was in den Muskel injiziert. Nach 8 Wochen Anzahl der distrofina erreicht Konzentrationen bis zu 50% von der Norm bei 1 Welpen und bis zu 90% von der Norm bei der zweiten Welpen.
Dabei auch nur einen Blick auf so beeindruckende Ergebnisse, nach Ansicht der Gelehrten, Therapie mit CRISPR erfordert eine zusätzliche und äußerst Langzeittests, denn im Moment ist nicht klar, wie lange die Konzentration des proteins in den Muskeln unterstützt auf der richtigen Ebene und wie wirkt sich das auf den Körper als ganzes.
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