Mit Hilfe der Gentherapie ist es erstmals gelungen zu verhindern, die Entwicklung von Blindheit
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Wie berichtet die Zeitschrift Nature Communications, eine Gruppe von Biologen aus den USA zum ersten mal konnte die vollständige Heilung der angeborenen Blindheit bei Mäusen. Die Zusicherungen der Ausgabe ist es gelungen, durch die Verwendung der Editor des Genoms CRISPR/Cas9. Mit seiner Hilfe entfernt das defekte gen, verantwortlich für die Entwicklung von Blindheit.
Noch aus dem Schulkurs der Biologie wissen wir, dass die Augen von einigen Säugetieren enthalten Stäbchen und Zapfen. Zapfen ermöglichen das unterscheiden von Farben und die Stäbchen sind verantwortlich für die so genannte Nachtsicht, das heißt erlauben, zu unterscheiden, Umrisse und Gegenstände bei schlechten Lichtverhältnissen. Aber es gibt Stäbchen und noch eine Funktion: Sie unterstützen und nähren der Rest der Zellen der Netzhaut, und Ihre Zerstörung führt zum Tod der gesamten Netzhaut und Verlust des Sehvermögens. Die meisten genetischen Mutationen im Zusammenhang mit Verlust der Sehkraft, in der Regel wirkt sich die Stäbchen, und in der Regel verliert der Mensch Dämmerung zuerst die Vision und dann die Fähigkeit, die Welt zu sehen und bei Tageslicht Farbe.
Als Spezialisten in der Lage, herauszufinden, den Prozess des Wachstums der Stäbchen und Zapfen fährt gen Nrl. Wenn dieses gen entfernen bei der Bildung des Embryos, so entsteht die Retina, die Zapfen in die nicht sterben, obwohl es keine Stäbchen. Auf der Grundlage dieser Biologen haben ein Retrovirus mit Hilfe der genomischen Editor CRISPR/Cas9, заражавший und удалявший Nrl-gen aus der DNA-Stäbchen. In einer Reihe von Experimenten auf drei Gruppen von Mäusen mit verschiedenen DNA-Mutationen, die Entfernung des Gens führte zum Stillstand der Zerstörung der Netzhaut. Im Endeffekt Nager verloren die Fähigkeit, im Dunkeln zu sehen, aber nicht aus den Augen verloren, in der Tageszeit.
Trotz der Zukunftsfähigkeit dieser Technologie, die Sicherheit genomischer Editor CRISPR/Cas9 für medizinische Zwecke noch nicht bestätigt, und seine Verwendung für die Bearbeitung von DNA bisher nicht zugelassen und bewirkt eine äußerst hitzige Debatte in der wissenschaftlichen Gemeinschaft.
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