CRISPR abre o caminho novo método de tratamento — "genomic cirurgia"
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Notória editor CRISPR-Cas9 tornou-se um grande avanço na genética. Com ele, foi feito um monte de descobertas. Ele também marcou o início de tal fenômeno, como "terapia genética". No entanto, um grupo de médicos da universidade da Califórnia, em San Francisco, em colaboração com cientistas da universidade da Califórnia em Berkeley pretende ir em frente e começar a usar o editor de CRISPR como uma ferramenta de "genómico de cirurgia para curar pessoas de doenças genéticas raras.
O fato é que vários defeitos genéticos podem ser bastante raras e que aflige muitas pessoas. E isso significa que, infelizmente, desenvolver medicamentos para o tratamento destas patologias desfavorável. É claro, o desenvolvimento nesta área não totalmente parados, mas devido à falta de financiamento vão "mais lento do que gostaria". E é aqui que pode ser útil para o editor do genoma.
"Imagine a seguinte situação: as pessoas vão ao médico, onde o секвенирует seu genoma, e depois eles descobrem que eles têm um distúrbio genético. E, em vez de dizer-lhes o que eles precisam para viver com esta doença, temos a tecnologia, o que pode realmente curá-los." — dizem os autores do trabalho.
Agora, os cientistas trabalham com pilhas, que atingiu a doenças, como вителиморфная distrofia e a doença de Charcot-Marie-Dente. A primeira é uma desordem do sistema visual que provoca a perda gradual de visão, enquanto a segunda é caracterizada por atrofia dos músculos dos membros, нейропатией e uma série de sintomas. Mas os autores escolheram essas doenças não por isso, mas porque eles são muito "alvos fáceis", como os causados por однонуклеотидными substituições em um único gene. Portanto, desenvolver métodos de tratamento bastante simples. Agora, os cientistas trabalham as diferentes opções "genomic a cirurgia" e se suas experiências serão coroados de sucesso — pode-se esperar o desenvolvimento de métodos de tratamento e doenças mais graves.
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