Usando o editor do genoma CRISPR conseguiu curar muscular дистрофию
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O Editor do genoma CRISPR já repetidamente usado com sucesso para o tratamento de vários de anomalias. E agora os editores da revista Science de Alerta informa que CRISPR novamente mostrou a sua eficácia. Desta vez no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A distrofia Muscular de Duchenne (ela usa o nome de distrofia muscular de Becker) é uma doença genética, associada a uma mutação no gene DMD, que codifica para uma proteína de дистрофин. A doença é accionada com X-cromossomo e é caracterizada por fraqueza muscular proximal, causada por дегенерацией de fibras musculares. Tais pacientes em idade precoce também perdem a capacidade de andar, e a 30 anos a maioria se desenvolve cardio-pulmonar insuficiência, que muitas vezes é a causa de morte. As coisas ficam complicadas para o fato de que o gene da DMD é composto por um conjunto de "peças" (em exões), que podem ficar danificados no processo de formação, o que fará com que um defeito em um gene.
Pesquisadores da Universidade do Texas, junto com seus colegas da Royal veterinário college de Londres, usaram bastante interessante abordagem, que é chamado de passagem em exões (exon skipping). Ele reside no fato de que 13% dos pacientes, a leitura de um gene pode ser a recuperar através da remoção de 51 exon. Na investigação participaram de um cão da raça beagle, que têm o mesmo para a doença e para o desenvolvimento responsável do mesmo gene, o dano que resulta mesmas conseqüências.
Esquema de recuperação de gene da distrofina com a ajuda da passagem do exon ou a restauração de sua sequência
Com CRISPR sistema foi realizado um experimento 2: no primeiro de dois filhotes de cachorro com atacada genoma DMD na икроножную o músculo introduziram partículas virais com CRISPR e depois de 6 semanas passaram de controle de medição. Descobriu-se que no tecido muscular começou a produção de distrofina totalmente em 60% dos normais. No segundo experimento, os outros dois filhotes de cachorro entrou no sangue, a mesma partícula, que é injetado no músculo. Depois de 8 semanas, a quantidade de distrofina chegou a concentração de até 50% da taxa de 1 cachorro e a 90% da taxa de ter um segundo cachorro.
No entanto, mesmo apesar de tão impressionantes resultados, por parte de cientistas, a terapia com a ajuda CRISPR requer a realização de mais e é extremamente longos de ensaio, porque, no momento, não está claro quanto tempo a concentração de proteína é suportado musculares no nível apropriado, e como isso afeta o organismo como um todo.
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