CRISPR ouvre la voie à une nouvelle méthode de traitement — «génomique de la chirurgie»
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La Célèbre éditeur de CRISPR-Cas9 est devenu une véritable percée en matière de génétique. Avec son aide a été fait de nombreuses découvertes. Il a marqué le début de ce phénomène comme une «thérapie génique». Toutefois, le groupe de médecine de l'université de Californie à San Francisco, en collaboration avec des chercheurs de l'université de Californie à Berkeley envisagent d'aller plus loin et commencer à utiliser l'éditeur de CRISPR comme un outil de «génomique de la chirurgie», afin de guérir les gens contre les maladies génétiques rares.
Le fait que les différentes anomalies génétiques peuvent être assez rares et les malades pas beaucoup de gens. Ce qui signifie que, malheureusement, le développement de médicaments pour le traitement de ces pathologies est désavantageux. Bien sûr, le développement dans ce domaine n'est pas arrêté complètement, mais en raison du manque de financement vont «plus lent que les tiens». Et c'est là peut être utile à l'éditeur du génome.
«Imaginez une image: les gens vont chez le médecin, où le секвенирует de leur génome, après quoi ils apprennent qu'ils ont un trouble génétique. Et au lieu de leur dire ce qu'ils doivent vivre avec cette maladie, nous avons la technologie qui peut vraiment guérir.» — disent les auteurs.
Maintenant, les scientifiques travaillent avec des cellules qui sont frappées par des maladies comme вителиморфная dystrophie musculaire, la maladie de Charcot-Marie-Dent. La première est un trouble du système visuel, provoquant une perte progressive de la vue, et la seconde est caractérisée par une atrophie des muscles des membres, нейропатией et à proximité des symptômes. Mais les auteurs ont choisi ces maladies ne sont donc pas, mais parce qu'ils sont tout à fait «des cibles faciles», car causés par однонуклеотидными des remplacements dans un gène. Par conséquent, l'élaboration de méthodes de traitement est assez simple. Maintenant, les scientifiques travaillent pour les différentes options «de la chirurgie génomique» et si les expériences de réussir — vous pouvez attendre le développement de méthodes de traitement et de maladies plus graves.
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