第一次科学家具有直接编辑的基因组内的一个活生生的人

日期:

2018-07-09 06:50:12

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<雇员Benioff儿童医院(分校Benioff儿童医院)在奥克兰第一次在美国测试的技术基因编辑直接在身体中的一个活生生的人,而不是通过介绍他预先编辑的细胞。 医生不得不走上这样一个危险的步骤,因为病人患有不治之症的遗传疾病,拯救从哪些其他的方法这是不可能的。 这是过早判断它是否是可能的医生,以战胜这种疾病,作为第一结果的实验性治疗应当证明自己在大约两个月。

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<病人,他同意有风险的处理方法是布莱恩*马多克斯,谁从猎人综合症。 这是一个形式的ⅰ,一种罕见的隐性X联的遗传性疾病所导致的缺乏一些酶和导致积累的蛋白质的碳水化合物和脂肪细胞。 作为一项规则,它体现在人类的情况下,只有在当他继承了一个有缺陷的基因来自双方的父母。 这种疾病逐渐开始影响到不同的器官和组织,以及其迹象已经出现在第二年的生活。

<以前,亨特综合征处理完全的症状,与骨髓移植和注射人造酶。 这种支持性的护理费患者的昂贵和费用超过100,000美元一年。 医生在奥克兰儿童医院的决定在一个实验性的治疗的情况下,布莱恩Maddox仅仅是因为它是用他的生活经历了超过25个的手术来去除所有种类的疝气,prorastanii骨髓和其他人不愉快的程序。 当然,44岁的男人会做任何事情,有机会恢复。

<主要差的实验程序的事实是,基因组的编辑,直接在身体内的病人。 此前,编辑已经发生过的细胞中提取的生物体,或者是单独生长的。 引人关注的是,而不是当今流行的技术的基因编辑的环境,研究人员使用锌的指核酸酶。 它涉及引入生物体中的病毒携带编码的工具基因组的编辑。 工具是合成的肝脏中的细胞,然后开始积极编辑的基因组中的一个有机体。 这是必要的,至少1%的肝细胞的权复制所需的基因。 否则治疗将无效的。

<如我们早些时候所说,该结果的实验性治疗可以评估不早于两个月。 自己布赖恩*马多克斯是很清楚,这个实验可能最终在什么,但仍然不失去希望,他的生命将会终于成为至少有一点更加舒适,更加容易。 据他说,15年来他一直在等待,当科学家们将会了解人类基因组与将能够挽救他。 好了,我们希望这个人祝你好运,让我们希望治疗会真正地有利于他。

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