CRİSPR yapılan kök hücre «görünmez» bağışıklık sistemi için

Bilim adamları, California üniversitesi, San Francisco kullanılan sistem düzenleme gen CRİSPR-Cas9 oluşturmak için ilk pluripotent kök hücre, işlevsel olarak «görünmez» bağışıklık sistemi için. Böyle bir olay biyoloji mühendisliği laboratuvar koşullarında izin reddedilmesini önlemek için nakli kök hücre. Çünkü bu «evrensel» kök yapılabilir, daha verimli, daha kök hücreleri özel olarak yapılmış her hasta için — çok daha sık daha önce yaptığı yeni bir keşif getiriyor rejeneratif tıp için bir adım daha yakın gerçeğe.

CRİSPR ve kök hücre

«Bilim adamları sık sık reklam terapötik potansiyelini pluripotent kök hücre olgunlaştırmak için herhangi bir kumaş yetişkin bir insan, ama bağışıklık sistemi için önemli bir engel, güvenli ve etkili bir tedavi kök hücreler,» diyor Tobias Деуз, tıp doktoru ve yazar kurşun yayınlanan araştırma, Nature Medicine 18 şubat.

Bağışıklık sistemi affetmez. Programlanma yok bir şey olarak algılanan yabancı, ve böylece vücudu korur enfeksiyöz ajanlar ve diğer вторженцев zarar verebilir eğer onlara hareket özgürlüğü. Bu da demektir ki, nakledilen organ, doku veya hücre olarak kabul edilir potansiyel olarak tehlikeli bir penetrasyon dışarıdan bir tutarlı neden olan güçlü bir bağışıklık yanıtı, talepleri ret greft. Bu durumda, demek ki, donör ve alıcı «uyumsuz ve doku uygunluk».

«Biz girmek ilaçlar bastırmak bağışıklık aktivitesini azaltır ret. Ne yazık ki, suppressors bağışıklık yapmak, hastaların daha duyarlı enfeksiyonlara ve kanser», açıklar cerrahi profesörü Sonja Шрепфер, kıdemli çalışmada yazar.

Alanında, kök hücre nakli bilim adamları bir gün karar verdi, bu sorunu ret karar ile uyarılmış pluripotent kök hücre (ИПСК), oluşturulan tamamen olgun bir hücre gibi deri ya da yağ hücreleri, перепрограммированные olması için bu şekilde bir fırsat geliştirmek için herhangi bir dizi oluşturan hücrelerin doku ve vücut organları. Eğer alınan hücreleri ИПСК, nakli, aynı hastaya bağışlanan kaynak hücre, düşünce, bilim adamları, vücut gördüm ... nakledilen hücreleri gibi, «kendi» ve saldırdı, onları kullanarak bir bağışıklık sistemi.

Ancak, uygulamada klinik kullanımı ИПСК çıktı zor. Anlaşılmaz, henüz nedenlerle hücre birçok hasta kendilerini vurdumduymaz перепрограммированию. Ayrıca, üretim ИПСК oldu pahalı ve gerekli zaman maliyeti her hasta için bir tedavi terapi kök hücre.

«teknoloji ИПСК pek çok sorun var, ama en büyük engel olan kalite kontrol ve tekrarlanabilirlik. Biz biliyoruz ki, bazı hücre неподдающимся перепрограммированию, ama çoğu bilim adamları tarafından kabul öğrenmek bu kadar çıkıyor» diyor Деуз. «Bu çoğu yaklaşımlar bireyselleştirilmiş tedavi ИПСК terk edildi».

Деуз ve Шрепфер merak alabilirim bu sorunlara geçici bir çözüm oluşturduktan sonra, «evrensel» ИПСК kullanabileceğiniz herhangi bir muhtaç hasta. Yeni bir makale ile nasıl tarif değiştirdikten sonra etkinlik sadece üç gen, ИПСК fırsat var kaçının ret transplantasyon alıcılarına uyumsuzluk ve doku ile tamamen fonksiyonel bir bağışıklık sistemi.

«Bu ilk kez bir başkası alır, mühendislik hücreleri, evrensel nakli ve hayatta kalmak için var transplant immün neden olmadan bir immün yanıt», diyor Деуз.

Bilim adamları ilk kez kullanılan CRİSPR kaldırmak için iki gen gereklidir düzgün çalışması için protein ailesi olarak bilinen ana doku uygunluk kompleksi (ГКГС) sınıf I ve II. Protein ГКГС yüzeyinde, hemen hemen tüm hücre ve görüntüler moleküler sinyalleri yardımcı olan bağışıklık sisteminin ayırt yabancı bir yerli. Hücre, eksik olan genlerin ГКГС vermek değil, böyle bir sinyal, bu nedenle kayıtlı bir yabancı gibi. Ancak, hücreleri eksik olan protein ГКГС haline hedefler bağışıklık hücreleri olarak bilinen doğal öldürücü hücre (NK).

Çalışan bir profesör Lewis Lanier, takım Шрепфер keşfetti CD47, protein, hücre yüzeyi veren bir sinyal «beni yeme» adresi bağışıklık hücreleri — makrofajlar da vardır, güçlü bir inhibitör etkisi NK hücreleri.

İnanan, CD47 saklayabilirsiniz anahtarı tam durdurulması ret, araştırmacılar indirilen gen CD47 bir virüs, bir teslim daha fazla gen kopya kök hücreleri, fare ve insan, biri silinmiş protein ГКГС.

CD47 aslında kendimi eksik bir yapboz parçası. Ne zaman araştırmacılar трансплантировали kendi yan kök hücreleri, fare tutarsız olan farelerin, normal bağışıklık sistemi, onlar gördükleri herhangi bir ret. Sonra onlar трансплантировали benzer bir şekilde tasarlanmış insan kök hücreleri sözde гуманизированным fareler var olan bağışıklık sistemi değiştirilir bileşenleri bağışıklık sistemi insan — ve yine hiçbir şey göremedik.

Ayrıca, araştırmacılar öğrendim, çeşitli türleri, kalp hücrelerinin insan bu üçlü yapılandırılmışkök hücre. Elde edilen kök hücrelerin kalp hücreler yaşamak için yeterince uzun bir süre ve hatta oluşturmak ilkel kan damarları ve kalp kası. Belki bir gün onları geri отказавших kalp.

Onaylamak kullanımı CRİSPR insan tedavisi için? Bize söyleyin .