Avec l'aide de l'éditeur du génome CRISPR a réussi à guérir la dystrophie musculaire
Source:L'Éditeur du génome CRISPR a déjà été maintes fois utilisé avec succès pour le traitement de diverses anomalies. Et voici maintenant la rédaction de la revue Science Alert indique que CRISPR récemment montré son efficacité. Cette fois-ci dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
La dystrophie Musculaire de Duchenne (elle porte le nom de la dystrophie musculaire de Becker) est une maladie génétique associée à une mutation dans le gène DMD, qui encode une protéine дистрофин. La maladie est actionnée avec le chromosome X et se caractérise par une faiblesse proximale des muscles causée par la dégénérescence des fibres musculaires. Ces patients à un âge précoce perdent la possibilité de marcher, et à 30 ans de la majorité de développer insuffisance cardio-pulmonaire, ce qui est souvent la cause de la mort. Le tout est aggravé par le fait que le gène DMD se compose de l'ensemble des «pièces» (экзонов), qui peuvent être endommagées en cours de formation, que provoquera un défaut dans le gène.
Les Scientifiques de l'Université du Texas, de concert avec ses collègues de la Royal collège vétérinaire de Londres ont utilisé plutôt une approche intéressante, qui est appelé le passage de экзонов (exon skipping). Il réside dans le fait que de 13% des patients atteints de lecture du gène peuvent être restaurés par la suppression de 51 экзона. Dans la recherche ont participé à un chien de race beagle, qui ont la même maladie et son développement répond le même gène, les dégâts de ce qui conduit aux mêmes conséquences.
le modèle de la restauration du gène de la dystrophine à l'aide de passage de экзона ou restaurer le son de la séquence
Avec CRISPR-le système a été réalisée 2 de l'expérience: dans le premier deux chiots avec frapp gène DMD dans икроножную le muscle introduit des particules virales avec CRISPR et au bout de 6 semaines ont passé le contrôle de jaugeage. Il s'est avéré que dans le tissu musculaire a commencé la production de dystrophine sommairement à 60% de la norme. Dans la deuxième expérience, les deux autres chiots ont introduit dans le sang de la même particule qui est injecté dans le muscle. Plus tard 8 semaines le montant de la dystrophine a atteint des concentrations allant jusqu'à 50% de la norme de 1 chiot et jusqu'à 90% de la norme de la deuxième chiot.
Cela étant, même si les résultats impressionnants, selon les scientifiques, la thérapie à l'aide de CRISPR demande la tenue d'extrêmement longue épreuve, car à ce moment n'est pas clair combien de temps la concentration de protéines est pris en charge dans les muscles au bon niveau, et comment cela influe sur l'organisme en général.
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